汽车基因治疗
使用转基因T细胞(T淋巴细胞)靶向癌症是一种很有前途的方法,特别是对于那些难以用传统方法治疗的癌症。嵌合抗原受体(car)是一种人工的t细胞受体,它由1)特异性识别某些癌症抗原的抗体的部分和2)具有细胞毒性功能的t细胞受体的部分结合而成。CAR基因治疗包括将能够识别癌症抗原的TCR基因转导到自体淋巴细胞;把淋巴细胞放回病人体内;并允许这些淋巴细胞识别、附着并消除癌细胞。
创伤性脑损伤已经进入许可协议与大冢制药株式会社合作在日本共同开发/独家销售CD19和NY-ESO-1 siTCR。
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siTCR基因治疗
创伤性脑损伤已经开发出另一种改造T细胞的方法。siTCR基因治疗包括使用他们专有的siTCR载体技术,该技术被认为可以降低重新注入的工程T细胞的副作用风险,并提高其有效性。在该技术中,载体技术被引入到患者的身体中体外淋巴细胞含有内源性t细胞受体(TCRs),导致导入TCRs的有效表达,同时阻断内源性和错配TCRs的表达。
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提高转导效率和扩大T细胞的治疗
在工程t细胞疗法中,如CAR和siTCR基因疗法,治疗基因被转导到从患者或供体中提取的细胞中,并注入回患者体内。通常,转导效率和t细胞膨胀率都很低。为了解决这一问题,Takara Bio Inc.和印第安纳大学共同开发了RetroNectin试剂,这是一种细胞培养涂层试剂,有经过验证的协议支持,可促进淋巴细胞的高效基因转导和扩增培养。反转录连接素方法被广泛应用于基因疗法的开发,该技术已被许多寻求基因疗法商业化的公司批准。